R&D(研究開発)

タミバロテン

適応症

急性前骨髄球性白血病(APL)治療薬

用途

タミバロテンは、2005年に東光薬品工業株式会社が日本において承認を受けた急性前骨髄球性白血病(APL)治療薬です。急性前骨髄球性白血病は、15番染色体と17番染色体が転座することにより形成されたPML-RARαキメラ遺伝子によって、前骨髄球の分化が阻害され、がん化した前骨髄球が増殖することにより発症します。ここに、タミバロテンが作用するとPML-RARαの変異性質が解除され、PML及びRARαの機能が正常化することにより骨髄球系の分化誘導が起こるものと考えられています。また、タミバロテンはトレチノインに反応しなくなった急性前骨髄球性白血病症例に対しても効果があるとの報告があります。

臨床開発

中国において、東光薬品工業株式会社並びにイーピーエス株式会社が開発しておりましたが、2013年に当社子会社のGNI-EPS (HONG KONG) Holdings Ltd.が、イーピーエス株式会社より開発等の権利を譲受け、現在、中国において同社と東光薬品工業株式会社にて、臨床試験を行っておりましたが、臨床試験の中間解析において、良好な結果が得られたため、当該臨床試験を早期に完了し、輸入薬承認を申請することとしました。